住琼全国政协委员刘艳玲提交提案建议：
打造国家级“罕见病用药服务生态圈”

海南日报北京3月7日电(特派记者 刘操)“罕见病发病率低但种类多，致残率高而可治性低，是危害人类健康的重大疾病。”在今年的全国两会上，住琼全国政协委员、省政协副主席、民盟海南省委会主委刘艳玲提交提案指出，探索建立高水平的中国式罕见病保障制度， 对推进中国卫生健康现代化和实现共同富裕具有重要意义。

提案指出，社会比较熟悉的罕见病包括成骨不全症(瓷娃娃病或脆骨症)、血友病(玻璃人)、渐冻症等，患者诊疗、保障、康复等需求长期得不到满足。主要原因是：诊断困难，确诊时间长;用药困难，可用药品有限;保障困难，经济负担沉重。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为我国唯一“医疗特区”，借助“先行先试”政策引入39种国内未上市的罕见病药品，建立了博鳌乐城罕见病临床医学中心，推出“乐城全球特药险”，探索解决罕见病患者诊治和用药问题。

提案建议，加快罕见病领域专项立法，可借鉴国际经验，以国务院行政法规的形式对罕见病加以规定，通过立法来保障罕见病患者的生命健康权益。全国一张网对罕见病进行规范化治疗。依托国家罕见病医学中心和协作网医院，加强区域协作、远程支持和人员培训合作，通过双向转诊，提升罕见病综合诊疗能力，最终实现罕见病早诊断早治疗的规范管理目标。提高用药可及性，加强罕见病药品知识产权保护，支持中医药参与罕见病防治，推动建立中央和地方两级常态短缺药品储备。

提案还建议，以专项医疗保障基金为重点提高可负担性。出台建立国家罕见病专项医疗保障基金的文件。鼓励地方大胆探索创新，将未纳入基本医保的罕见病药品纳入保障范围，并根据实际情况确定起付线、报销比例和封顶线等保障待遇。同时，鼓励商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等共同发展，构建综合保障格局。发挥博鳌乐城国际医疗旅游先行区“三同步”政策优势，探索各方共同合力打造国家级“罕见病用药服务生态圈”，实现更高水平的罕见病患者用药保障。